हीमोफीलिया के लिये नोवल जीन थेरेपी

विज्ञान एवं प्रौद्योगिकी


 12-Dec-2024

चर्चा में क्यों? 

भारतीय शोधकर्त्ताओं ने गंभीर हीमोफीलिया A, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक रक्तस्राव विकार है, के लिये जीन थेरेपी का सफलतापूर्वक परीक्षण किया है। 

हीमोफीलिया के लिये जीन थेरेपी:

  • इसमें यकृत में एक जीन का एकल संचारण किया जाता है, जो उसे फैक्टर VIII का उत्पादन करने में सक्षम बनाता है। 
  • इस थेरेपी में चिकित्सीय जीन पहुँचाने के लिये एक वेक्टर के रूप में एडेनोवायरस का उपयोग किया जाता है।

हे मोफीलिया क्या है ? 

  • एक दुर्लभ, वंशानुगत रक्त विकार जिसके कारण रक्त का थक्का बनना कम हो जाता है, जिससे रक्तस्राव और चोट लगने का खतरा बढ़ जाता है। 
  • कारण: शरीर अपर्याप्त थक्के कारक उत्पन्न करता है, जो प्रोटीन होते हैं जो रक्त प्लेटलेट्स को रक्तस्राव को नियंत्रित करने के लिये थक्के बनाने में सहायता करते हैं। 
  • रक्त में थक्का बनाने वाले कारक के स्तर के आधार पर हीमोफीलिया गंभीर, मध्यम या हल्का हो सकता है। 
  • इसके विभिन्न रूप मौजूद हैं, जिनमें हीमोफीलिया A (फैक्टर VIII की कमी) सबसे सामान्य है। 

हीमोफीलिया के प्रकार 

  • हीमोफीलिया A 
    • विवरण: थक्का बनाने वाले कारक VIII की कमी के कारण होता है। 
    • व्यापकता: सबसे आम प्रकार, जो विश्व भर में लगभग 100,000 लोगों में से 10 को प्रभावित करता है। 
    • मुख्य विशेषता: इसे अक्सर "क्लासिक हीमोफीलिया (Classic Hemophilia)" कहा जाता है। 
  • हीमोफीलिया B
    • विवरण: थक्के कारक IX की कमी से परिणाम। 
    • व्यापकता: कम आम, अमेरिका में लगभग 100,000 लोगों में से 3 लोग इससे प्रभावित होते हैं। 
    • मुख्य विशेषता: कभी-कभी इसे "क्रिसमस रोग (Christmas Disease)" भी कहा जाता है (पहले पहचाने गए रोगी के नाम पर)। 
  • हीमोफीलिया C
    • विवरण: थक्का बनाने वाले कारक XI की कमी के कारण होता है। 
    • व्यापकता: बहुत दुर्लभ, 100,000 लोगों में से केवल 1 को प्रभावित करता है। 
    • मुख्य विशेषता: प्रकार A और B के विपरीत, यह दोनों लिंगों में समान रूप से हो सकता है।